Przełom w onkologii: FDA zatwierdziła lek na zaawansowanego raka trzustki

Amerykańska Agencja Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła doustny lek celowany o nazwie daraxonrasib, przeznaczony do leczenia dorosłych pacjentów z przerzutowym gruczolakorakiem przewodowym trzustki (PDAC). Preparat, znany również jako Rasonque, jest inhibitorem RAS, który blokuje aktywne białka z tej rodziny, odpowiedzialne za przekazywanie sygnałów pobudzających komórki nowotworowe do wzrostu. Lek mogą otrzymać pacjenci, u których wcześniejsza chemioterapia nie przyniosła efektów lub którzy nie kwalifikują się do leczenia standardowego.

Decyzja FDA została podjęta z sześciomiesięcznym wyprzedzeniem w ramach przyspieszonej ścieżki rejestracyjnej, zainicjowanej po uznaniu preparatu za „przełomową terapię” w 2025 roku. Pełniący obowiązki komisarza FDA, Kyle Diamantas, podkreślił wagę tego kroku, wskazując, że decyzja zapewnia pacjentom nową możliwość leczenia nowotworu, który od lat stanowi jedno z najtrudniejszych wyzwań onkologicznych.

Skuteczność i wyniki badań klinicznych

Badanie kliniczne, w którym wzięło udział 500 pacjentów z Ameryki Północnej, Europy i Azji, wykazało, że nowa terapia wydłuża medianę całkowitego przeżycia chorych do 13,2 miesiąca. Dla porównania, tradycyjna chemioterapia zapewniała w tych przypadkach średnio 6,7 miesiąca przeżycia. Autorzy analiz wskazują również na spadek ryzyka zgonu u pacjentów o około 60 procent.

Dr Angelo de Claro z FDA Oncology Center of Excellence ocenił wyniki badań jako bezprecedensowe dla grupy pacjentów, którzy dotychczas nie mieli skutecznych opcji leczenia. Ponadto badania wykazały, że ciężkie powikłania wystąpiły u 43,6 proc. chorych przyjmujących daraxonrasib, podczas gdy w grupie stosującej chemioterapię odsetek ten wynosił 57,5 proc. Do najczęstszych działań niepożądanych zaliczono biegunkę, wysypkę, nudności, zmęczenie oraz bolesne stany zapalne jamy ustnej.

Perspektywy leczenia w Europie i opinie ekspertów

Choć lek jest już dostępny w USA, nie został jeszcze zatwierdzony przez Europejską Agencję Leków (EMA). Procedura rejestracyjna na terenie Europy, również w trybie przyspieszonym, rozpoczęła się na początku lipca 2026 roku. Rak trzustki pozostaje jednym z najbardziej śmiertelnych nowotworów, często wykrywanym późno, co sprawia, że ponad połowa pacjentów umiera w ciągu trzech miesięcy od diagnozy.

prof. Lucjan Wyrwicz, kierownik Kliniki Onkologii i Radioterapii Narodowego Instytotu Onkologii w Warszawie, jeszcze w kwietniu podkreślał precyzję tej metody. Wskazywał on, że inhibitory KRAS w raku trzustki stanowią przełom, jakiego w tej chorobie nie było od lat, oraz zaznaczył, że terapia może mieć zastosowanie u bardzo dużej grupy chorych.

Doświadczenia pacjentów

Część chorych uzyskała dostęp do leku jeszcze przed jego pełnym zatwierdzeniem, biorąc udział w badaniach klinicznych. Wśród nich znalazł się amerykański senator Ben Sasse, u którego w grudniu 2025 roku zdiagnozowano raka trzustki w czwartym stadium zaawansowania. Jak podaje BBC News, polityk przekazał, że dzięki objęciu go eksperymentalną terapią guz uległ zmniejszeniu.